本药物名为利拉鲁肽，属于胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体激动剂类药物。同类药物还包括司美格鲁肽（商品名：Wegovy 或 Ozempic），目前已获批准用于超重、肥胖及2型糖尿病的管理。然而，科学家们逐渐发现这类药物在原有适应证之外，还具有更广泛的应用潜力。
伦敦帝国理工学院保罗·爱迪生教授领导的一项研究，纳入了200名阿尔茨海默病患者。结果显示，与安慰剂组相比，服用利拉鲁肽的患者脑萎缩程度与认知功能下降速度均显著减缓。
脑影像学分析表明，患者前额叶、颞叶、顶叶及大脑灰质的体积出现萎缩，这些脑区主要负责记忆、学习、语言与决策功能——而这正是阿尔茨海默病最常损害的核心认知领域。
该研究发表于《自然·医学》期刊，提示利拉鲁肽或能对轻度阿尔茨海默病患者的大脑起到保护作用。经过一年治疗，患者的认知衰退速度可减缓达18%。
研究人员指出，尽管利拉鲁肽在大脑内的具体作用机制尚未完全明确，但他们认为其神经保护效应可能源于该药物对炎症反应、tau蛋白聚集、胰岛素抵抗以及β淀粉样蛋白沉积等多重病理过程的调控，从而延缓脑组织萎缩。这一机制类似于他汀类药物通过调节血脂以保护心血管系统的模式。
帝国理工学院脑科学系神经科学家保罗·爱迪生教授进一步解释道：“我们推测利拉鲁肽可能通过减轻神经炎症、改善胰岛素抵抗、降低阿尔茨海默病相关生物标志物的神经毒性，或增强神经元之间的信号传递等方式，发挥其大脑保护作用。”
减少脑萎缩进展
脑体积缩小是阿尔茨海默病的典型病理特征。随着疾病进展，受损脑区逐渐扩散，更多脑叶受累，导致大脑整体萎缩加剧。
该项随机、双盲、安慰剂对照临床试验在英国24家临床中心开展，共纳入204名轻度阿尔茨海默病患者。受试者被随机分为两组：一组每日接受最高1.8毫克的利拉鲁肽注射治疗，另一组则接受安慰剂注射。
研究开始前，所有患者均接受脑部磁共振成像（MRI）评估脑结构与体积，同时完成正电子发射断层扫描（PET）以检测脑葡萄糖代谢水平，并进行系统的记忆功能测试。上述评估在研究结束时重复进行。
尽管研究设定的主要终点——即脑内葡萄糖代谢的变化——未达到统计学显著性，但次要终点（包括临床与认知评分的变化）以及探索性终点（脑体积变化）均显示出具有统计学意义的改善。
MRI测量数据显示，利拉鲁肽治疗组多个脑区的体积损失比安慰剂组减少近50%。此外，研究人员在治疗前、治疗第24周及第52周对患者进行了认知评估。虽然该研究原设计并未足够统计效力以检测认知变化，但结果仍表明，利拉鲁肽组患者的认知功能衰退速度在一年内较安慰剂组减缓了18%。
爱迪生教授说明，由于利拉鲁肽及其他GLP-1类似物已获准用于肥胖和糖尿病治疗，若其在阿尔茨海默病治疗中证实有效，其临床应用转化路径可能会较为迅速。
他补充道：“如果后续三期临床试验能进一步证实该药对阿尔茨海默病的疗效，并获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，那么该药物将有望很快投入临床使用。”
目前两项独立的三期临床试验正在进行中，预计将于2025年底得出结果。
本研究获得了英国阿尔茨海默病协会、阿尔茨海默病药物发现基金会、诺和诺德公司、约翰与露西尔·范吉斯特基金会以及美国国立卫生研究院（NIHR）生物医学研究中心的支持。
影像学评估在伦敦帝国理工学院临床影像设施完成。
相关论文《利拉鲁肽用于轻中度阿尔茨海默病：一项2b期临床试验》由保罗·爱迪生、克莱夫·巴拉德等人撰写，已于2025年12月1日发表于《自然·医学》（Nature Medicine）。文章DOI：10.1038/s41591-025-04106-7。
此前，该项关于新型GLP-1类似物治疗阿尔茨海默病的研究（提案编号：89799）已由保罗·爱迪生教授等人于2024年7月30日在费城举行的阿尔茨海默病协会国际会议及线上平台进行展示。
